Οι ασθενείς που έλαβαν εφάπαξ έγχυση γονιδιακής επεξεργασίας εμφάνισαν σταθερή βελτίωση σε μια γενετική διαταραχή που μπορεί να οδηγήσει σε θανατηφόρο πρήξιμο όταν δεν υποβληθούν σε θεραπεία. Η Wall Street, ωστόσο, απέρριψε τα καλά νέα.
Τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 1 της Παρασκευής είναι ενθαρρυντικά νέα για τη γενετική ιατρική και για τον υπεύθυνο ανάπτυξης της θεραπείας
Η μετοχή της Intellia σημείωσε πτώση έως και 16% το πρωί της Παρασκευής πριν καταλήξει σε απώλειες 7% το μεσημέρι, στα 63.90 δολάρια, παρόλο που θαυμαστές όπως ο αναλυτής της RBC Capital Markets, Luca Issi, θεώρησαν ότι η μελέτη πρώιμης φάσης ήταν καλό αποτέλεσμα.
Οι πωλήσεις έπληξαν όλους τους προγραμματιστές ιατρικής Crispr.
CRISPR Θεραπευτική
(CRSP) σημείωσε πτώση 7% στις μετοχές της.
Editas Medicine
Η μετοχή (EDIT) υποχώρησε 11%. Η Caribou Biosciences (CRBU) σημείωσε πτώση 13%, ενώ
Θεραπευτική Beam
μειώθηκε 8%. Crispr γονιδιακή επεξεργασία Οι θεραπείες μπορούν να επιφέρουν μόνιμες αλλαγές στο DNA μας, εντοπίζοντας συγκεκριμένα γονίδια και στη συνέχεια απενεργοποιώντας τα ή ξαναγράφοντας επιβλαβείς ενότητες των γενετικών τους οδηγιών.
Ερωτηθείς για τις πωλήσεις της Wall Street, ένας εκπρόσωπος της Intellia είπε ότι η βιοτεχνολογία δεν μπορεί να εξηγήσει «κάθε διακύμανση της τιμής της μετοχής».
"Αλλά τα νέα είναι σαφώς όλα καλά για την Intellia και για τους ασθενείς που η Intellia ελπίζει να εξυπηρετήσει." είπε ο εκπρόσωπος.
Τα ενδιάμεσα αποτελέσματα Φάσης 1 που ανακοινώθηκαν από την Intellia σε ιατρικό συνέδριο στο Βερολίνο την Παρασκευή το πρωί παρείχαν τα πρώτα δεδομένα για μια πιθανή μόνιμη λύση για το κληρονομικό αγγειοοίδημα - μια κατάσταση στην οποία ένα λάθος γραμμένο γονίδιο στα ηπατικά κύτταρα παράγει μια πρωτεΐνη που προκαλεί επικίνδυνο οίδημα σε όλο το σώμα.
Σε έξι ασθενείς, η εφάπαξ θεραπεία μείωσε τα επίπεδα της ενοχλητικής πρωτεΐνης στο αίμα κατά περισσότερο από 90%—ένα πιο βαθύ αποτέλεσμα από αυτό που επιτεύχθηκε με τις χρόνιες δόσεις του εγκεκριμένου φαρμάκου Takhzyro, που αναπτύχθηκε από
Ionis Pharmaceuticals
(IONS) και διατίθεται στην αγορά από
Takeda Pharmaceutical
(ΤΑΚ). Οι κρίσεις οιδήματος μειώθηκαν επίσης.
Τα αποτελέσματα του αγγειοοιδήματος ήταν εξίσου καλά με αυτό που είπε ο Issi του RBC ότι θα ήταν αποτέλεσμα του «γαλάζιου ουρανού» σε μια εκ των προτέρων σημείωση την Πέμπτη. Μια τέτοια εμφάνιση θα μπορούσε να ανεβάσει τις μετοχές της Intellia πάνω από τα 85 δολάρια, ήλπιζε. Η τιμή στόχος του για 12 μήνες είναι 150 $.
μιλώντας με Το χρήστη Barron Την Παρασκευή, αφού άκουσε την εταιρεία και τους επενδυτές, ο Issi είπε ότι μέρος της πτώσης των μετοχών της Παρασκευής μπορεί να αντανακλά τα hedge funds που «πωλούν στις ειδήσεις», μετά από προηγούμενη αύξηση των μετοχών της Intellia ενόψει των αναμενόμενων καλών ειδήσεων. Υπήρχαν ορισμένα σχετικά δεδομένα - σημειώνει - που έδειχναν υψηλά αυξημένα ηπατικά ένζυμα σε έναν ασθενή. Οι επιπτώσεις υποχώρησαν, αλλά οι επενδυτές είναι διστακτικοί σχετικά με τις νέες θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας.
Την Παρασκευή, η Intellia ανακοίνωσε επίσης καλά μακροπρόθεσμα αποτελέσματα σε μια άλλη μελέτη Φάσης 1 μιας θεραπείας που αναπτύσσει σε συνεργασία με
Regeneron Pharmaceuticals
(
REGN
). Αυτή η έγχυση Crispr εξουδετερώνει ένα αδίστακτο γονίδιο στα ηπατικά κύτταρα, του οποίου η δηλητηριώδης έξοδος βλάπτει την καρδιά ή τα νεύρα για να προκαλέσει μια ασθένεια γνωστή ως αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης ή ATTR. Σε 12 ασθενείς, η θεραπεία προκάλεσε μείωση περισσότερο από 90% σε μια δηλητηριώδη πρωτεΐνη που παράγεται από ένα αδίστακτο γονίδιο στα ηπατικά τους κύτταρα. Μερικοί ασθενείς μετρήθηκαν για έξι μήνες, με τα αποτελέσματα να διατηρούνται.
Η μοναδική θεραπεία Crispr για το ATTR φαίνεται σε καλό δρόμο για να ανταγωνιστεί τη χρόνια φαρμακευτική θεραπεία Onpattro από
Φαρμακευτικά προϊόντα Alnylam
(ALNY), ή το Vyndaqel 2 δισεκατομμυρίων δολαρίων το χρόνο από
Pfizer
(PFE). Τα επιτυχημένα αποτελέσματα δοκιμών που αναφέρθηκαν φέτος από την Alnylam οδήγησαν σε αύξηση της μετοχής της.
Η μετοχή της Regeneron παρέμεινε σταθερή την Παρασκευή, παρά την πώληση της μετοχής της Intellia.
Σε μια κλήση το πρωί της Παρασκευής πριν ανοίξει το χρηματιστήριο, οι αξιωματούχοι της Intellia συζήτησαν με χαρά τα σχέδιά τους να προχωρήσουν σε ελεγχόμενες δοκιμές Φάσης 2 για τη μελέτη ATTR. Ο διευθύνων σύμβουλος John Leonard χαρακτήρισε τα αποτελέσματα μια δικαίωση της σπονδυλωτής προσέγγισης της εταιρείας στις θεραπείες Crispr, σύμφωνα με την οποία μπορεί να καταρρίψει διαφορετικά αδίστακτα γονίδια αλλάζοντας απλώς το κομμάτι του οδηγού-RNA στα προϊόντα της.
Ο Issi του RBC θρηνούσε σε ένα σημείωμα της Παρασκευής ότι η πώληση της μετοχής της Intellia δεν έχει νόημα. «Είμαστε αγοραστές δεδομένου ότι πιστεύουμε ότι η [Intellia] είναι το καλύτερο όνομα γονιδιακής επεξεργασίας στον χώρο», δήλωσε.
Γράψτε στον Bill Alpert στο [προστασία μέσω email]