Crispr Therapeutics: Η κατάθεση της FDA για τη γονιδιακή θεραπεία δρεπανοκυτταρικής κυψέλης έχει σχεδόν ολοκληρωθεί

Η κατάθεση έγκρισης για πρωτοποριακή θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας θα πρέπει να έχει γίνει έως τον Μάρτιο,


Crispr Therapeutics


είπε, υπογραμμίζοντας το προβάδισμα της εταιρείας σε έναν ανταγωνιστικό τομέα ιατρικής έρευνας και προκαλώντας κέρδος στη μετοχή.

Εάν εγκριθεί, η θεραπεία exa-cel από την Crispr (δηλαδή: CRSP) και τον συνεργάτη της


Vertex Pharmaceuticals


(VRTX) θα ήταν η πρώτη θεραπεία στην αγορά των ΗΠΑ με βάση το Crispr—a Βραβευμένη με Νόμπελ τεχνολογία που ξαναγράφει ελαττωματικά γονίδια. Οι ασθενείς που έλαβαν την εφάπαξ θεραπεία σε κλινικές δοκιμές παρέμειναν ελεύθεροι η διαταραχή των ερυθρών αιμοσφαιρίωντα οδυνηρά συμπτώματα του.