Πού να βρείτε την πραγματική κρίση στην κλινική έρευνα; Ακολουθήστε το The Money

Τον Αύγουστο, το Εικονική Σύνοδος της Εταιρείας Ανοσοθεραπείας Καρκίνου, «Η Κρίση στην Κλινική ΈρευναΤο εικονικό φόρουμ απηύθυνε ένα υπαρξιακό ερώτημα κρίσιμο για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων για ασθενείς με καρκίνο. Πώς μπορούν οι κλινικές και τα νοσοκομεία που θεραπεύουν ασθενείς με νέα υποψήφια φάρμακα να διατηρήσουν τους νοσηλευτές και τους συντονιστές μελετών που επιβλέπουν τη θεραπεία ασθενών που εγγράφονται σε κλινικές δοκιμές; Η απάντηση βρίσκεται στο να αναγνωρίσουμε ότι η «κρίση της κλινικής έρευνας» δεν είναι καθόλου κλινική – είναι συμβατική. Συγκεκριμένα, τα ανειλικρινή κίνητρα που χρησιμοποιούνται από συμβασιούχους ερευνητικούς οργανισμούς (CROs) που ανταμείβουν τις λειτουργικές ανεπάρκειες.

Το status quo στην ανάπτυξη φαρμάκων είναι ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες χρηματοδοτούν κλινικές δοκιμές, που σημαίνει ότι πληρώνουν και αναλαμβάνουν την τελική ευθύνη που επιβάλλει η κυβέρνηση των ΗΠΑ να διασφαλίσει ότι οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται σύμφωνα με τον Κώδικα Ομοσπονδιακών Κανονισμών. Ορισμένες εταιρείες διαθέτουν την υποδομή ανάπτυξης για τη διαχείριση όλων των μυριάδων ρυθμιστικών αρμοδιοτήτων, διαχείρισης δεδομένων και αναφοράς ασφάλειας που απαιτούνται από τον FDA και συνεργάζονται απευθείας με τοποθεσίες κλινικής έρευνας που θεραπεύουν ασθενείς με ένα υπό έρευνα φάρμακο. Για παράδειγμα, η εταιρεία μου TRACON Pharmaceuticals το κάνει αυτό, όπως και εταιρείες όπως η Seagen και η BeiGene. Διαπραγματευόμαστε απευθείας έναν προϋπολογισμό με τον ιστότοπο κλινικής έρευνας και πληρώνουμε καθώς εγγράφεται κάθε ασθενής. Το ονομάζω "πληρωμή για απόδοση", επειδή οι ιστότοποι δεν πληρώνονται μέχρι να εγγράψουν ασθενείς.

Ωστόσο, οι περισσότερες βιοτεχνολογικές και φαρμακευτικές εταιρείες —λόγω έλλειψης υποδομής και προσωπικού που απαιτείται για να συνεργαστεί απευθείας με τον χώρο κλινικής έρευνας— αναθέτουν την επίβλεψη της κλινικής δοκιμής σε έναν CRO. Στη συνέχεια, ο CRO ενεργεί ως μεσάζων μεταξύ της χορηγούσας εταιρείας φαρμάκων και του ιστότοπου κλινικής έρευνας. Αν και αυτή μπορεί να φαίνεται να είναι μια απλή και απλή λύση, τα οικονομικά της πληρωμής από τον κατασκευαστή φαρμάκων στην ευθυγράμμιση διαταραχών CRO, κάνοντας μεγάλους νικητές από τα CRO και μεγάλους χαμένους τόσο από εταιρείες φαρμάκων όσο και από κλινικές τοποθεσίες.

Βάλτε την απόδοση πρώτα

Οι CRO λειτουργούν με ένα μοντέλο αμοιβής για υπηρεσία συν εγγυημένη πληρωμή, που σημαίνει ότι πληρώνονται για κάθε υπηρεσία που εκτελούν, ανεξάρτητα από το αν η υπηρεσία αυτή βελτιώνει πραγματικά τη συνολική ποιότητα και την εκτέλεση της κλινικής δοκιμής. Επίσης, τους καταβάλλεται μηνιαία αμοιβή διαχείρισης ανεξαρτήτως απόδοσης ή ποιότητας εργασίας. Ναι, το διάβασες σωστά. Ακόμα κι αν δεν έχουν εγγραφεί ασθενείς, οι CRO εξακολουθούν να εισπράττουν μεγάλες μηνιαίες αμοιβές διαχείρισης από τις φαρμακευτικές εταιρείες. Στην πραγματικότητα, οι CRO αρχίζουν να χρεώνουν το δεύτερο που υπογράφουν τη σύμβαση. Σε ορισμένες περιπτώσεις, αυτό περιλαμβάνει πληρωμές εκατομμυρίων δολαρίων χωρίς να επιδείξει ούτε έναν ασθενή.

Αυτό όχι μόνο έρχεται σε αντίθεση με τις οικονομικές αρχές, αλλά δεν ευθυγραμμίζει τους CRO με τις φαρμακευτικές εταιρείες που δικαίως επιδιώκουν την ταχεία, υψηλής ποιότητας και χαμηλού κόστους εκτέλεση κλινικών δοκιμών. Οι CRO δεν μοιράζονται αυτό το κίνητρο επειδή αμείβονται ανεξάρτητα από την απόδοση τους. Οι κλινικές τοποθεσίες χάνουν επίσης, επειδή μόνο ένα κομμάτι της αμοιβής που καταβάλλεται σε έναν CRO από τη χορηγή φαρμακευτική εταιρεία πηγαίνει στον ιστότοπο. Αυτό συμβαίνει επειδή οι ιστότοποι λειτουργούν βάσει αμοιβής για απόδοση βάσει δεδουλευμένων, ενώ οι CRO κερδίζουν το μεγαλύτερο μέρος των τελών μέσω του μοντέλου αμοιβής για υπηρεσία, συν την εγγυημένη μηνιαία αποζημίωση διαχείρισης. Ένας τρόπος για να εκτιμήσουμε την εσφαλμένη ευθυγράμμιση θα ήταν να εξετάσουμε εάν η κλινική έδρα πληρωνόταν μια μηνιαία αμοιβή ανεξάρτητα από το αν εγγραφεί ένας ασθενής — φανταστείτε τότε το κόστος της ανάπτυξης φαρμάκου! Το μόνο όφελος θα ήταν ότι οι ιστότοποι θα μπορούσαν να διατηρήσουν καλύτερα το προσωπικό που ανταποκρίνεται κατανοητά σε οικονομικά κίνητρα, συμπεριλαμβανομένης της απασχόλησης στο CRO, το οποίο εισπράττει το μεγαλύτερο μέρος του κόστους, που υπολογίζεται σε 250,000-300,000 $ ανά ασθενή, που καταβάλλεται από τον κατασκευαστή φαρμάκων κατά τη διάρκεια της μελέτης .

Ο δρόμος μπροστά

Προτείνω δύο λύσεις. Το ένα είναι να καταργήσουν περισσότερες φαρμακευτικές εταιρείες τον μεσάζοντα και να πραγματοποιήσουν κλινικές δοκιμές χωρίς να χρησιμοποιούν CRO. Η χρηματική εξοικονόμηση από την παραίτηση από την εξάρτηση από έναν CRO μπορεί στη συνέχεια να μεταφερθεί στον ιστότοπο. Το δεύτερο είναι να πληρώνονται οι CRO από τον κατασκευαστή φαρμάκων με τον ίδιο τρόπο που πληρώνεται ο ιστότοπος από τον CRO—μέσω ενός μοντέλου πληρωμής για απόδοση που βασίζεται σε δεδουλευμένη βάση. Αυτό θα ενθαρρύνει την αποτελεσματικότητα εντός του CRO με τον ίδιο τρόπο που η πληρωμή για απόδοση ενθαρρύνει την αποτελεσματικότητα στον κλινικό χώρο. Όταν οι δομές πληρωμών ευθυγραμμίζονται, τότε όλα τα μέρη έχουν ένα κοινό κίνητρο — την εγγραφή ασθενών για την έγκαιρη αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας ενός υπό έρευνα φαρμάκου.

Αυτό θα εξυπηρετούσε τα καλύτερα συμφέροντα των φαρμακευτικών εταιρειών, των κλινικών ερευνητών και, κυρίως, των ασθενών που βασίζονται στη γρήγορη, αποτελεσματική και χαμηλού κόστους ανάπτυξη φαρμάκων που μπορούν να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής και πράγματι να σώσουν ζωές. Τελικά, αυτό δεν είναι το ζητούμενο;