Τα αποθέματα SRPT αυξάνονται σε πιθανή επιταχυνόμενη έγκριση για γονιδιακή θεραπεία

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων δήλωσε τη Δευτέρα ότι θα πραγματοποιήσει ταχεία αναθεώρηση Θεραπευτικά Sarepta«(SRPT) γονιδιακή θεραπεία μυϊκής δυστροφίας και το απόθεμα SRPT εκτινάχθηκε.

X

Η Sarepta υπέβαλε αίτηση για έγκριση με βάση τρεις κλινικές μελέτες της γονιδιακής θεραπείας, SRP-9001. Ωστόσο, μια μελέτη, που ονομάζεται Embark, βρίσκεται ακόμη σε εξέλιξη με αποτελέσματα αναμένονται μέχρι το τέλος του 2023. Η FDA θα λάβει μια απόφαση έγκρισης πριν από αυτά τα αποτελέσματα τον Μάιο. Αυτό σημαίνει ότι η Sarepta θα μπορούσε να λανσάρει το φάρμακο νωρίς προτού έχει τα τελικά αποτελέσματα στα χέρια του μέσω μιας διαδικασίας γνωστής ως ταχείας έγκρισης.

«Στην καλύτερη περίπτωση, αυτό θα επιτάχυνε το χρόνο της εμπορευματοποίησης του '9001», δήλωσε ο αναλυτής της RBC Capital Markets, Brian Abrahams, σε μια αναφορά προς τους πελάτες. Οι επιταχυνόμενες εγκρίσεις εξαρτώνται πάντα από μια επιβεβαιωτική μελέτη. Το Embark θα μπορούσε να γίνει αυτό, είπαν οι αναλυτές.

Στις χρηματιστήριο σήμερα, η μετοχή SRPT σημείωσε άνοδο 3.1% υψηλότερα, ολοκληρώνοντας την τακτική συνεδρίαση στις 118.13. Η μετοχή της Sarepta έχει ισχυρή Αξιολόγηση σχετικής δύναμης του 96, που την τοποθετεί στο κορυφαίο 4% όλων των μετοχών όσον αφορά την απόδοση 12 μηνών, σύμφωνα με IBD Digital.

Μετοχή SRPT: Αντικατάσταση ελαττωματικού γονιδίου

Οι ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne φέρουν ένα μη φυσιολογικό γονίδιο υπεύθυνο για την παραγωγή της πρωτεΐνης δυστροφίνης. Η δυστροφίνη είναι το κλειδί για την υγεία και τη λειτουργία των μυών. Η γονιδιακή θεραπεία του Sarepta στοχεύει στην εισαγωγή ενός διορθωμένου γονιδίου που κωδικοποιεί μια συντομευμένη εκδοχή της πρωτεΐνης δυστροφίνης.

Οι αναλυτές αναμένουν ότι ο FDA θα προγραμματίσει μια συνάντηση συμβουλευτικής επιτροπής για να συζητηθούν τα οφέλη και οι κίνδυνοι της γονιδιακής θεραπείας Sarepta. Εάν ναι, οι σύμβουλοι θα κάνουν μια μη δεσμευτική σύσταση στην πλήρη υπηρεσία.

Ωστόσο, οι ειδήσεις τη Δευτέρα «αποκαθιστούν εν μέρει τον κίνδυνο Sarepta, δεδομένου ότι οι επενδυτές αμφισβήτησαν τις πιθανότητες να συμφωνήσει η FDA σε ένα επιταχυνόμενο χρονοδιάγραμμα με τη μελέτη Embark να βρίσκεται τόσο κοντά», δήλωσε ο αναλυτής του Needham, Gil Blum, σε έκθεση.

Έχει βαθμολογία αγοράς και στόχο τιμής 158 σε μετοχές SRPT.

Ακολουθήστε τον Allison Gatlin στο Twitter στο @IBD_AGatlin.

ΜΠΟΡΕΙ ΝΑ ΣΟΥ ΑΡΕΣΕΙ ΕΠΙΣΗΣ:

Το Biogen καταδύεται στις αναφορές για θάνατο από Αλτσχάιμερ, ενώ ο Axsome αυξάνει την επιτυχία της μελέτης του

Το IBD Stock Of The Day Catalyst Pharma υπονοεί μια εξαγορά — Γιατί ο χρόνος είναι τέλειος

Πώς να ερευνήσετε τα αποθέματα ανάπτυξης: Γιατί αυτό το εργαλείο IBD απλοποιεί την αναζήτηση για κορυφαίες μετοχές

Βρείτε νικηφόρα αποθέματα με αναγνώριση προτύπων MarketSmith & προσαρμοσμένες οθόνες

Ψάχνετε για το επόμενο Apple ή το Amazon; Ξεκινήστε με αυτές τις λίστες S&P 500-Beating