Οι ασθενείς θα πλήρωναν έως και 26,500 $ ετησίως για το Leqembi

Λίγοι ηλικιωμένοι με πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ θα έχουν πρόσβαση στη νέα θεραπεία Leqembi λόγω του υψηλού κόστους και της πολύ περιορισμένης κάλυψης από το Medicare.

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων την Παρασκευή χορηγήθηκε ταχεία έγκριση στο Biogen και στο μονοκλωνικό αντίσωμα του Eisai μετά τη θεραπεία που φάνηκε να επιβραδύνει μέτρια την εξέλιξη της νόσου του Αλτσχάιμερ σε συμμετέχοντες σε κλινικές δοκιμές με ήπια γνωστική εξασθένηση.

σχετικές επενδυτικές ειδήσεις

Η ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Eisai, η οποία ηγήθηκε της ανάπτυξης του φαρμάκου, δήλωσε Το Leqembi θα κοστίζει περίπου 26,500 $ ετησίως, αν και η ακριβής τιμή θα διαφέρει ανάλογα με τον ασθενή.

Οι περισσότεροι ηλικιωμένοι που είναι επιλέξιμοι για τη θεραπεία θα πρέπει να πληρώσουν για αυτήν από την τσέπη τους, επειδή το Medicare έχει περιορισμένη κάλυψη σε άτομα που συμμετέχουν σε μελέτες που έχουν εγκριθεί από την ομοσπονδιακή κυβέρνηση.

Οι αποδέκτες του Medicare έχουν μέσο εισόδημα περίπου 30,000 $ ετησίως, σύμφωνα με την Tricia Neuman, την εκτελεστική διευθύντρια του προγράμματος πολιτικής Medicare του Ιδρύματος Kaiser Family.

«Χωρίς κάλυψη του Medicare, αυτό το φάρμακο είναι σχεδόν απρόσιτο», είπε ο Neuman. «Ακόμη και με την κάλυψη Medicare, οι δικαιούχοι θα εξακολουθούν να είναι υπεύθυνοι για 20% συνασφάλιση, και αυτό δεν είναι ένα ασήμαντο ποσό».

Η τιμή εκκίνησης του Eisai για το Leqembi ήταν υψηλότερη από μια ανεξάρτητη εκτίμηση του Ινστιτούτου Κλινικής και Οικονομικής Επιθεώρησης, ενός μη κερδοσκοπικού οργανισμού που αναλύει τις τιμές των φαρμάκων με βάση το όφελός τους.

ICER, σε προσχέδιο έκθεσης, διαπίστωσε ότι το φάρμακο θα ήταν οικονομικά αποδοτικό για τους ασθενείς σε τιμή που κυμαίνεται από $8,500 έως $20,600 ετησίως.

Οι πρόχειρες εκτιμήσεις ανεβάζουν τον αριθμό των ατόμων ηλικίας 65 ετών και άνω που πάσχουν από ήπια γνωστική εξασθένηση λόγω της νόσου του Αλτσχάιμερ σε περίπου 5 εκατομμύρια. σύμφωνα με την Ένωση Αλτσχάιμερ

Τα Κέντρα για Υπηρεσίες Medicare και Medicaid περιορισμένη κάλυψη τον Απρίλιο για μια ολόκληρη κατηγορία πειραματικών φαρμάκων για το Alzheimer που κυκλοφορούν στην αγορά χρησιμοποιώντας την επιταχυνόμενη οδό του FDA.

Η CMS έλαβε την απόφαση λόγω ανησυχιών για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα που προέκυψαν μετά την αμφιλεγόμενη έγκαιρη έγκριση από τον FDA τον Ιούνιο του 2021 του Aduhelm, η οποία αναπτύχθηκε επίσης από την Biogen και την Eisai. Φάρμακα όπως το Aduhelm και το Leqembi μπορεί να προκαλέσουν εγκεφαλικό οίδημα και αιμορραγία.

Μια έρευνα από νομοθέτες στη Βουλή κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η διαδικασία έγκρισης του FDA για το Aduhelm ήταν «γεμάτη από παρατυπίες». Η FDA ενέκρινε τη θεραπεία παρά την αντίθεση από την ανεξάρτητη ομάδα εμπειρογνωμόνων της, η οποία διαπίστωσε ότι τα διαθέσιμα δεδομένα δεν έδειξαν σαφές κλινικό όφελος.

Οι περιορισμοί κάλυψης του CMS ισχύουν για μονοκλωνικά αντισώματα που στοχεύουν μια πρωτεΐνη που ονομάζεται αμυλοειδές, η οποία συσσωρεύεται σε μια πλάκα σε περιοχές του εγκεφάλου σε ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ.

Η CMS δήλωσε την Παρασκευή ότι οι περιορισμοί κάλυψης ισχύουν επί του παρόντος για το Leqembi, αν και η υπηρεσία εξετάζει τις διαθέσιμες πληροφορίες και θα μπορούσε να επανεξετάσει την κάλυψη με βάση τα συμπεράσματα της αξιολόγησης.

«Δεν πρόκειται να είναι ευρέως διαθέσιμο ακόμη και σε άτομα που είναι δυνητικά επιλέξιμα με βάση το εάν έχουν ή όχι ήπια γνωστική εξασθένηση που σχετίζεται με τη νόσο του Αλτσχάιμερ», είπε ο Neuman.

Η Δρ Joanne Pike, πρόεδρος της Ένωσης Αλτσχάιμερ, χαρακτήρισε τους περιορισμούς κάλυψης «πρωτοφανείς και λανθασμένους» σε μια δήλωση την Παρασκευή. Ο Pike είπε ότι το CMS αρνήθηκε την κάλυψη για το Leqembi πριν από μήνες πριν εξετάσει τα διαθέσιμα στοιχεία.

"Το CMS δεν το έχει κάνει ποτέ πριν για κανένα φάρμακο και είναι σαφώς επιβλαβές και άδικο για όσους πάσχουν από Αλτσχάιμερ", είπε ο Pike. «Χωρίς πρόσβαση και κάλυψη αυτής της θεραπείας και άλλων στην κατηγορία της, οι άνθρωποι χάνουν μέρες, εβδομάδες, μήνες - αναμνήσεις, δεξιότητες και ανεξαρτησία. Χάνουν χρόνο».

Το CMS σχεδιάζει να παρέχει ευρύτερη κάλυψη για το Leqembi εάν η θεραπεία λάβει πλήρη έγκριση από τον FDA σύμφωνα με την παραδοσιακή διαδικασία, σύμφωνα με δήλωση του πρακτορείου. Αλλά δεν είναι ξεκάθαρο αν και πότε θα συμβεί αυτό. Eisai υπέβαλε αίτηση στον FDA την Παρασκευή για πλήρη έγκριση του Leqembi.

Το πρόγραμμα ταχείας έγκρισης του FDA έχει σχεδιαστεί για να φέρει φάρμακα στην αγορά πιο γρήγορα για ασθενείς με σοβαρές ασθένειες που δεν έχουν καλύτερες επιλογές. Οι φαρμακευτικές εταιρείες συνεχίζουν τις κλινικές δοκιμές και ο FDA δίνει την πλήρη έγκρισή του εάν τα δεδομένα επιβεβαιώσουν κλινικό όφελος.

Εάν οι δοκιμές δεν επιβεβαιώσουν κλινικό όφελος, ο FDA μπορεί να αφαιρέσει το φάρμακο από την αγορά. Ο Neuman είπε ότι το διακύβευμα είναι υψηλό για το Medicare και η CMS ακολουθεί προσεκτική προσέγγιση μέχρι να υπάρξουν περισσότερα δεδομένα για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Leqembi.

Στοιχεία κλινικών δοκιμών που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine διαπίστωσαν ότι η γνωστική έκπτωση των συμμετεχόντων ήταν 27% πιο αργή σε διάστημα 18 μηνών για τα άτομα που έλαβαν Leqembi.

Ωστόσο, το 14% των ατόμων που έλαβαν το φάρμακο υπέστη σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, σε σύγκριση με το 11% αυτών που δεν έλαβαν τη θεραπεία.

Ο Neuman είπε ότι η εύρεση ενός τρόπου αντιμετώπισης των αναγκών των ατόμων με Αλτσχάιμερ είναι μια «τεράστια εθνική πρόκληση». Δεν υπάρχει θεραπεία για την ασθένεια και τα φάρμακα που κυκλοφορούν στην αγορά έχουν περιορισμένο αποτέλεσμα, είπε. Ο Leqembi έχει δημιουργήσει ελπίδες ότι η ασθένεια μπορεί τουλάχιστον να επιβραδυνθεί.

«Οι οικογένειες παλεύουν με τις επιπτώσεις του Αλτσχάιμερ χωρίς να φαίνεται θεραπεία», είπε ο Neuman. «Έτσι, υπάρχει μεγάλη ζήτηση για φάρμακα που θα μπορούσαν να έχουν ουσιαστικό αντίκτυπο στα μέλη της οικογένειας που αρχίζουν να μειώνονται γνωστικά επειδή πάσχουν από τη νόσο του Αλτσχάιμερ».