Να γιατί η SpringWorks Therapeutics εκτινάχθηκε κατά 20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) Η μετοχή σημείωσε άλμα 20% αφού η εταιρεία κλινικού σταδίου επικεντρώθηκε στη θεραπεία που αλλάζει τη ζωή για τον καρκίνο και τις σπάνιες ασθένειες ανακοίνωσε ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τη μελέτη DeFi. Η δοκιμή ήταν μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, διπλά τυφλή μελέτη τρίτης φάσης που αξιολογούσε την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα του πειραματικού από του στόματος αναστολέα γάμμα-εκκριτάσης της εταιρείας, Nirogacestat, στη θεραπεία δεσμοειδών όγκων σε εξέλιξη.

Η Springworks δημοσιεύει δεδομένα για τη μελέτη DeFi.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος Saqib Islam δήλωσε:

Ψάχνετε για γρήγορες ειδήσεις, καυτές συμβουλές και ανάλυση αγοράς;

Εγγραφείτε στο ενημερωτικό δελτίο του Invezz, σήμερα.

Οι δεσμοειδείς όγκοι είναι επιθετικοί όγκοι μαλακών μορίων που μπορεί να οδηγήσουν σε σοβαρά αρνητικά αποτελέσματα για τους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένου του μακροχρόνιου πόνου, της παραμόρφωσης και του ακρωτηριασμού. Σε σπάνιες περιπτώσεις, όταν προσβάλλονται ζωτικά όργανα, οι δεσμοειδείς όγκοι μπορεί επίσης να είναι απειλητικοί για τη ζωή.

Ο πρωταρχικός στόχος της δοκιμής DeFi ήταν η βελτιωμένη επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS), με τη nirogacestat να παρουσιάζει στατιστικά σημαντική βελτίωση έναντι του ελέγχου, με μείωση 71% στην πιθανότητα εξέλιξης της νόσου. Επιπλέον, η δοκιμή πέτυχε όλους τους κρίσιμους δευτερεύοντες στόχους, με τη nirogacestat να δείχνει στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς και στο ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Το Nirogacestat ήταν καλύτερα ανεκτή και είχε καλό προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών. Ωστόσο, ένα πιο σημαντικό ποσοστό γυναικών αναπαραγωγικής ηλικίας εμφάνισε συμπτώματα που σχετίζονται με τη δυσλειτουργία των ωοθηκών. Άλλα ανεπιθύμητα περιστατικά ήταν κυρίως σύμφωνα με όσα είχαν αναφερθεί αρχικά.

Περισσότερα δεδομένα από τη μελέτη DeFi αναμένονται το 2ο εξάμηνο του 2022

 Περισσότερα δεδομένα σχεδιάζεται να κοινοποιηθούν σε ένα ιατρικό συνέδριο και η SpringWorks αναμένει να καταθέσει μια Νέα Αίτηση Φαρμάκων (NDA) στην Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων το 2ο εξάμηνο του 2022. Το Ισλάμ κατέληξε:

Η σημερινή ανακοίνωση αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό ορόσημο προς τον στόχο μας να φέρουμε την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην κοινότητα του δεσμοειδούς όγκου. Ανυπομονούμε να μοιραστούμε τα δεδομένα των δοκιμών DeFi με τον FDA και να παρουσιάσουμε λεπτομερή αποτελέσματα μελέτης σε μια ιατρική συνάντηση αργότερα αυτό το έτος.

 Ο FDA έχει χαρακτηρίσει το Nirogacestat ως Ορφανό Φάρμακο για τη θεραπεία δεσμοειδών όγκων, ενώ η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει χορηγήσει το φάρμακο Ορφανός Ονομασία Φαρμάκου για τη θεραπεία σαρκώματος μαλακών μορίων. το φάρμακο εκδόθηκε επίσης με ονομασίες Fast Track and Breakthrough Therapy για τη θεραπεία ασθενών με επίμονη, ανεγχείρητη, ανθεκτική ή υποτροπιάζουσα βαθιά ινωμάτωση ή δεσμοειδή όγκους