Η βιοτεχνολογία ήταν συχνά από τους πιο δημοφιλείς τομείς της Αναφορά MoneyShow Κορυφαίες Επιλογές, την ετήσια έρευνά μας για τους κορυφαίους συμβούλους ενημερωτικών δελτίων της χώρας. Η φετινή έκθεση δεν αποτελεί εξαίρεση. Εδώ είναι ένα πακέτο έξι αγαπημένων ιδεών βιοτεχνολογίας για το επόμενο έτος.
Joe Cotton, Cotton's Technically Speaking
Επιστήμες της μανιόκα (SAVA) είναι μια εταιρεία κλινικής βιοτεχνολογίας υψηλού κινδύνου και υψηλής ανταμοιβής. Η ναυαρχίδα του υποψηφίου φαρμάκου είναι το Simufilam - ένα φάρμακο για το Alzheimer - αυτή τη στιγμή σε δοκιμές Φάσης 3. Αυτό που κάνει αυτό το απόθεμα τόσο ενδιαφέρον είναι ότι το Simufilam φαίνεται να βελτιώνει τη γνωστική λειτουργία σε ασθενείς με Αλτσχάιμερ, όχι απλώς να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου. Εάν εγκριθεί, θα μπορούσε εύκολα να γίνει φάρμακο πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων.
Τον Αύγουστο του 2021, μια δικηγορική εταιρεία που εκπροσωπούσε δεκτούς μικροπωλητές υπέβαλε αίτηση πολιτών στην FDA των ΗΠΑ ζητώντας να σταματήσουν οι κλινικές δοκιμές του Simufilam από την Cassava, ισχυριζόμενη, μεταξύ άλλων, για χειραγώγηση δεδομένων σε επιστημονικά άρθρα που συντάχθηκαν από επιστήμονες της Cassava, συμπεριλαμβανομένου ενός 2005 Νευροεπιστήμες άρθρο.
Ως αποτέλεσμα, η μετοχή υποχώρησε από 120 δολάρια σε 40 δολάρια. Νευροεπιστήμες επανεξέτασαν τα αρχικά δεδομένα για το άρθρο και τον Δεκέμβριο του 2021 δήλωσαν ότι δεν βρήκαν στοιχεία που να υποστηρίζουν ισχυρισμούς για χειραγώγηση δεδομένων.
Οι ισχυρισμοί, αν και φαινομενικά ψευδείς, έχουν ρίξει σκιά στη μετοχή εδώ και αρκετό καιρό. Αλλά τώρα, η μετοχή λειτουργεί καλά και αναμένουμε να συνεχίσει δυναμικά σε ανοδική πορεία. Ακολουθούν οι καταλύτες για μια συνεχή ανοδική κίνηση:
Η εταιρεία έχει εγγράψει περίπου 650 ασθενείς σε δύο μελέτες Φάσης 3 και σχεδιάζει να εγγράψει συνολικά 1,750 ασθενείς με ήπια έως μέτρια νόσο Alzheimer στις 2 μελέτες του Simufilam. Τα αποτελέσματα του συνεχιζόμενου κλινικού προγράμματος Φάσης 3 αναμένεται να ανακοινωθούν στα μέσα του 2024.
Η εταιρεία ανακοίνωσε επίσης την ολοκλήρωση της χορήγησης φαρμάκων σε μια ανοιχτή μελέτη για το Simufilam για περίπου 200 ασθενείς, σχεδιασμένη να αξιολογεί μακροπρόθεσμα το φάρμακο με ασφάλεια και να μετράει τις γνωστικές αλλαγές σε διάστημα 12 μηνών. Τα αποτελέσματα ενδέχεται να ανακοινωθούν περίπου στο τέλος του έτους 2022.
Οι μυημένοι προφανώς πιστεύουν ότι το Simufilam λειτουργεί, επειδή δύο Διευθυντές ξόδεψαν τα χρήματα που κέρδισαν με κόπο αγοράζοντας τη μετοχή τον Αύγουστο του 2022. Ο διευθυντής Richard Barry αγόρασε 36,159 μετοχές @ 23.79 $ για κόστος 860,223 $. Και ο διευθυντής Sanford Robinson αγόρασε 100,000 μετοχές @ $20.69 για ένα σύνολο $2,069,000. Όταν οι διευθυντές μιας εταιρείας αγοράζουν μετοχές της εταιρείας τους, είναι ένα μεγάλο πλεονέκτημα που εμπνέει εμπιστοσύνη.
Μας αρέσει το απόθεμα. Εάν εγκριθεί το Simufilam, η μετοχή θα μπορούσε να ανέβει πολύ υψηλότερα. Αλλά να έχετε κατά νου ότι αυτή είναι μια εταιρεία ενός φαρμάκου και η μετοχή θα μπορούσε να πέσει στο 1.00 $ εάν αποτύχει να λάβει την έγκριση του φαρμάκου.
Μάικ Σιντόλο, Cabot Top Ten Trader
Νευροκρινικές Βιοεπιστήμες
Αν και σπάνιο, το φάρμακο είναι μεγάλος πωλητής, με αναμενόμενα έσοδα 1.4 δισεκατομμυρίων δολαρίων φέτος, αυξημένα κατά 30% σε σχέση με πέρυσι, και το πιο σημαντικό, η διοίκηση βλέπει έναν τόνο ευκαιριών μόνο στον πυρήνα της, με περισσότερες από μισές εκατομμύρια αδιάγνωστοι ασθενείς μόνο στις ΗΠΑ (νομίζει ότι μόνο το 15% έχουν διαγνωστεί και βρίσκονται σε θεραπεία), επομένως υπάρχει η δυνατότητα οι πωλήσεις της Ingrezza να υπερδιπλασιαστούν εύκολα με την πάροδο του χρόνου.
Το Neurocrine έχει επίσης ένα άλλο εξειδικευμένο προϊόν που πιθανόν να κυκλοφορήσει σύντομα στην αγορά - έχει υποβληθεί αίτηση για έγκριση της βαλβεναζίνης (πιθανή έγκριση στις αρχές του επόμενου έτους), η οποία θεραπεύει μια άλλη ασθένεια που προκαλεί ακούσιες κινήσεις (παρενέργεια του Huntington) που επηρεάζει ίσως 25,000 άτομα.
Αυτοί οι δύο θα πρέπει να κρατήσουν τα νούμερα ψηλότερα, με τους αναλυτές να βλέπουν την κορυφή να αυξάνεται κατά 20% το επόμενο έτος, ενώ τα κέρδη φτάνουν σχεδόν τα 4 δολάρια ανά μετοχή — όλα αυτά ενώ η εξαιρετική γραμμή της εταιρείας συνεχίζει να προοδεύει. Πιστεύουμε ότι το σκηνικό είναι έτοιμο για ιατρικούς και βιοτεχνικούς να βοηθήσουν στην επόμενη πρόοδο και το NBIX μοιάζει με ένα από τα κορυφαία σκυλιά αυτής της ομάδας.
Rich Moroney, Dow Theory Forecasts
Μια αργά αναπτυσσόμενη οικονομία των ΗΠΑ είναι ευάλωτη σε καθοδικούς κραδασμούς, ειδικά με την παγκόσμια οικονομία να αναμένεται να δυσκολευτεί. Παρόλα αυτά, εξακολουθούμε να έχουμε την ιδέα των φαβορί για κέρδη από το επόμενο έτος, όπως π.χ Vertex Pharmaceuticals
Το μεγαλύτερο προϊόν της εταιρείας βιοτεχνολογίας, τα Τρίκαφτα, περιθάλπει τους περισσότερους από τους 83,000 ασθενείς με κυστική ίνωση στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Τα Τρίκαφτα αντιπροσωπεύουν το 86% των πωλήσεων προϊόντων της Vertex, ωστόσο η διοίκηση βλέπει ακόμη μεγαλύτερα ύψη μπροστά.
Η εταιρεία συνεχίζει να αναζητά έγκριση για τα Τρίκαφτα για τη θεραπεία διαφορετικών τύπων ασθενών με κυστική ίνωση. Βοηθούμενη από τις προσπάθειές της να οδηγήσει άλλες χώρες να αποζημιώσουν για τη θεραπεία, η Vertex λέει ότι το φάρμακο θα μπορούσε ενδεχομένως να θεραπεύσει το 90% των πασχόντων από κυστική ίνωση σε όλο τον κόσμο.
Ομολογουμένως, το να βασίζεσαι σε ένα προϊόν για τόσα πολλά έσοδα προσθέτει ρίσκο στη μετοχή. Όμως, τα Τρίκαφτα απολαμβάνουν ένα πλεονέκτημα πρώτης κίνησης και επί του παρόντος αντιμετωπίζουν περιορισμένο ανταγωνισμό στην αγορά της κυστικής ίνωσης.
Η Vertex κατάφερε επτά συνεχόμενα χρόνια με αύξηση πωλήσεων τουλάχιστον 22% και τα λειτουργικά κέρδη αυξήθηκαν τουλάχιστον 24% σε καθένα από τα πέντε χρόνια από τότε που η εταιρεία έγινε κερδοφόρα.
Νομίζουμε ότι τα Τρίκαυτα έχουν ακόμη περιθώρια ανάπτυξης. Επιπλέον, η εταιρεία προωθεί θεραπείες για άλλες παθήσεις, συμπεριλαμβανομένης μιας γενετικής ασθένειας που ονομάζεται ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης και δρεπανοκυτταρική αναιμία. Τα ναρκωτικά υπό ανάπτυξη δεν κυκλοφορούν πάντα, αλλά αυτός ο αγωγός φαίνεται πολλά υποσχόμενος.
Nate Pile, Σημειώσεις του Νέιτ
Η κορυφαία επιλογή μου για κερδοσκοπικούς επενδυτές για το επόμενο έτος είναι Άνθρωπος (MNKD) — μια μετοχή που έχω επιλέξει ως φαβορί τα τελευταία αρκετά χρόνια. Η MannKind διατηρεί επί του παρόντος όλα τα δικαιώματα για το μολύβδινο προϊόν της, το Afrezza — μια εισπνεόμενη μορφή ινσουλίνης για διαβητικούς τύπου 1 και τύπου 2. η εταιρεία συνεχίζει να διεισδύει σε αυτές τις αγορές ενάντια στους «τρεις μεγάλους» κατασκευαστές ινσουλίνης.
Η MannKind διαθέτει τώρα ένα δεύτερο προϊόν στην αγορά επίσης μέσω συμφωνίας αδειοδότησης με τον συνεργάτη της για το έργο, Ενωμένη Θεραπευτική (UTHR). Αυτό το προϊόν (Tyvaso DPI) κυκλοφορεί στην αγορά μόνο λίγους μήνες, αλλά ήδη δείχνει σημάδια να γίνει υπερπαραγωγή. Όχι μόνο η MannKind πληρώνεται για την παραγωγή του προϊόντος (συν ένα μικρό περιθώριο κέρδους) για την United Therapeutics, αλλά λαμβάνει επίσης δικαιώματα για όλες τις πωλήσεις του προϊόντος.
Η MannKind απέκτησε επίσης πρόσφατα την V-Go, μια μικρή εταιρεία που έχει ήδη παρουσία στον χώρο του διαβήτη. Επιπλέον, μια ιδιωτική εταιρεία που ονομάζεται Receptor Life Sciences έχει αδειοδοτήσει το σύστημα χορήγησης φαρμάκων Technosphere της εταιρείας για την ανάπτυξη κανναβινοειδών προϊόντων για την επιληψία και το άγχος.
Ενώ τα προϊόντα που αναπτύσσει η Receptor Life απέχουν ακόμη αρκετά χρόνια για να βγουν στην αγορά, αντιπροσωπεύουν τη δυνατότητα για πρόσθετες πληρωμές ορόσημο και δικαιώματα καθώς προχωρούν στη διαδικασία των κλινικών δοκιμών (και, χτύπησε το ξύλο, εμπορευματοποίηση στο τέλος του εν λόγω επεξεργάζομαι, διαδικασία).
Πιστεύω ότι υπάρχει ακόμα αρκετός χώρος για να τρέξει πριν η μετοχή επιτέλους επιστρέψει σε κάτι που μοιάζει περισσότερο με την εύλογη αξία. Ως αποτέλεσμα, οι επενδυτές ενθαρρύνονται να είναι υπομονετικοί σχετικά με την απόκτηση κερδών εάν/όταν δουν τη μετοχή να αρχίζει να ανεβαίνει. Όπως συμβαίνει εδώ και πολλά χρόνια, το MNKD θεωρείται μια πολύ ισχυρή αγορά κάτω από $5 και μια αγορά κάτω από $10.
Ανάβεξ (AVXL), είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανάπτυξη νέων υποψηφίων φαρμάκων για τη θεραπεία ασθενειών του κεντρικού νευρικού συστήματος με πολύ ενθαρρυντικά αποτελέσματα μέχρι στιγμής στη νόσο Αλτσχάιμερ, Πάρκινσον και Σύνδρομο Ρετ.
Τα μεγάλα νέα για το Anavex ήταν η απελευθέρωση των προκαταρκτικών δεδομένων από τη δοκιμή Alzheimer 508 ασθενών, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, διπλά τυφλή, 48 εβδομάδων, Φάση 2b/3 ANAVEX 2-73 (blacamesine ή A2-73) που εξέτασε 3 ίσες κοόρτες με εικονικό φάρμακο, από του στόματος δόσεις 30 mg ή 50 mg.
Πρώτα πρέπει να επισημάνω δύο πολύ σημαντικά πράγματα:
1) Υπήρξε μια καθυστέρηση στη λήψη των δεδομένων από έναν από τους ιστότοπους δοκιμών που είχε ως αποτέλεσμα η εταιρεία να λάβει τα δεδομένα από την εταιρεία στατιστικής ανάλυσης τρίτου μέρους μόλις 1 ημέρα πριν ήταν στο χρονοδιάγραμμα για παρουσίαση στο συνέδριο CTAD Alzheimer. Ως εκ τούτου, αυτό περιόρισε την ακριβή αναφορά της εταιρείας εκείνη τη στιγμή.
2) Μερικά από τα καλύτερα αποτελέσματα από μια προηγούμενη δοκιμή ήταν για τα 50 mg. κοόρτη, ενώ τα 30 mg μόλις και μετά βίας λειτούργησαν. Ωστόσο, ΟΛΗ η ανάλυση που παρουσιάστηκε πρόσφατα ήταν για το σε συνδυασμό Ασθενείς 30+50 mg ως μία κοόρτη, μειώνοντας τα αποτελέσματα αποτελεσματικότητας.
Επομένως, τα αποτελέσματα που θα έρθουν θα πρέπει να είναι ακόμη καλύτερα όταν η εταιρεία αναφέρει από μόνη της την κοόρτη των 50 mg. Τα κύρια καταληκτικά σημεία ήταν η μείωση της μείωσης της γνωστικής ικανότητας (ADAS-COG) και των δραστηριοτήτων της καθημερινής ζωής (ADCS-ADL) στις 48 εβδομάδες.
Σχετικά με αυτό, η εταιρεία είπε, «Η μελέτη Anavex 2-73 (blarcamesine) πληρούσε τα πρωτεύοντα και βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία που έδειξαν στατιστικά σημαντική μείωση της κλινικής έκπτωσης στις παγκόσμιες γνωστικές και λειτουργικές κλίμακες σε μια κλινική μελέτη ασθενών με πρώιμη νόσο του Αλτσχάιμερ». (ΜΜΣΕ βαθμολογίες βάσης 20-28).
Και περισσότερο επί της ουσίας: «Η θεραπεία με ANAVEX®2-73 μείωσε στατιστικά σημαντικά τη γνωστική έκπτωση, που μετρήθηκε με το ADAS-Cog, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στο τέλος της θεραπείας με 45% (p=0.033).
Αυτό είναι το πιο σημαντικό και άμεσο αποτέλεσμα που κυκλοφόρησε μέχρι στιγμής για αυτήν τη δοκιμή δεδομένου ότι ήταν πολύ καλύτερο από το Biogen
Ωστόσο, το πενιχρό αποτέλεσμα της lecanemab έκανε αυτές τις δύο εταιρείες να αυξήσουν την κεφαλαιοποίησή τους κατά 20 δισεκατομμύρια δολάρια σε μια νύχτα. Οι περισσότεροι παρατηρητές πιστεύουν ότι αυτό το αποτέλεσμα της Φάσης 3 ανοίγει το δρόμο για πιθανή έγκριση FDA. Ωστόσο, το φάρμακο της Anavex κέρδισε το lecanemab με μεγάλη διαφορά (επιβράδυνση 45% έναντι 27%) στη δοκιμή Phase2b/3.
Αλλά εδώ είναι το θέμα… Το φάρμακο του Biogen απαιτεί θεραπεία με ενδοφλέβια έγχυση και περιοδικές μαγνητικές τομογραφίες για τον έλεγχο του οιδήματος και της αιμορραγίας του εγκεφάλου (δύο δυσάρεστες παρενέργειες του lecanemab), ενώ το A2-73 είναι χάπι και δεν απαιτεί περιοδικές μαγνητικές τομογραφίες, α τεράστιος πλεονέκτημα ακόμη και αγνοώντας ότι το Α2-73 λειτούργησε καλύτερα.
Ενώ τα δεδομένα που έχουν ήδη δημοσιευθεί ήταν ανώτερα από το lecanemab, μόλις βγουν τα δεδομένα κοόρτης μόνο των 50 mg, τα αποτελέσματα θα πρέπει να είναι σημαντικά καλύτερα από ό,τι για τη συνδυασμένη ομάδα. Και ακόμα καλύτερα μόνο για εκείνους το 85% που φέρουν το φυσιολογικό γονίδιο SigmaR1 καθώς και για APOE2 και 3 ασθενείς. (Ακόμα μια μεγάλη αγορά-στόχος.) Οπότε νομίζω ότι τα μέχρι στιγμής δεδομένα ήταν ενθαρρυντικά, αλλά το καλύτερος νέα δεν έχουν έρθει ακόμη — και η μετοχή παραμένει φαβορί για το 2023.
Τζο Ντουάρτε, Στις επιλογές χρημάτων
Τεχνολογίες διαμόρφωσης Axonics (AXNX) είναι μια μικρή εταιρεία ιατρικής τεχνολογίας με μεγάλο μέλλον. Η εταιρεία ιατρικού εξοπλισμού αγοράς 3.4 δισεκατομμυρίων δολαρίων επικεντρώνεται στη θεραπεία της ακράτειας κύστης και εντέρου. Φυσικά, αυτό δεν είναι κάτι λαμπερό. Σίγουρα ακούω σχετικά παράπονα σχετικά με αυτά τα ζητήματα στο ιατρείο μου σε τακτική βάση. Είναι όμως ένα πραγματικό πρόβλημα υγείας, το οποίο επιτέλους παίρνει βιώσιμη λύση.
Σκεφτείτε το γεγονός ότι σύμφωνα με μια μελέτη CDC του 2014, το 51% των μη ιδρυματοποιημένων ατόμων ηλικίας άνω των 65 ετών στις ΗΠΑ είχαν κάποιου είδους επεισόδιο ακράτειας εντέρου ή κύστης. Πολλοί αναπτύσσουν χρόνια προβλήματα που μπορεί να οδηγήσουν σε συχνές λοιμώξεις και επιδείνωση των υποκείμενων ασθενειών.
Η πάθηση είναι πιο συχνή στις γυναίκες παρά στους άνδρες. Και επηρεάζει τους πάσχοντες τόσο σωματικά όσο και ψυχολογικά. Ίσως το πιο σημαντικό γεγονός που πρέπει να λάβετε υπόψη είναι ότι καθώς ο πληθυσμός γερνάει και αυξάνονται οι χρόνιες παθήσεις όπως ο διαβήτης, τόσο αυξάνεται η συχνότητα της ακράτειας.
Η εταιρεία έχει μια διττή στρατηγική — με δύο προϊόντα που κάνουν τεράστια διαφορά στους πάσχοντες από ακράτεια. Το ένα είναι ο ιερός διεγέρτης του - ένα ηλεκτρονικό εμφύτευμα που στέλνει ώσεις στα νεύρα που ελέγχουν τον μυϊκό τόνο και ρυθμίζει την ικανότητα της κύστης να συστέλλεται - μειώνοντας έτσι την ακράτεια.
Το άλλο είναι ένα εμφυτεύσιμο μόνιμο τζελ που τοποθετείται στο τοίχωμα της ουρήθρας και προσθέτει όγκο στους εξασθενημένους μύες και έτσι μειώνει ή αποτρέπει τη διαρροή. Οι πωλήσεις και των δύο συνεχίζουν να αυξάνονται σταθερά. Η εταιρεία αυτή τη στιγμή δεν είναι κερδοφόρα αλλά διαθέτει επαρκή μετρητά στον ισολογισμό της. (Για γνωστοποίηση, ο Joe Duarte κατέχει μετοχές στην AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/